Terapia
genética
A Comissão
Europeia (CE), órgão executivo da União Europeia, aprovou o uso da terapia
genética Glybera, desenvolvida pela empresa holandesa uniQure.
Esta é a
primeira vez que uma terapia desse tipo - que envolve o uso de um vírus para
introduzir um novo gene nas células do paciente - é liberada para uso comercial
por autoridades sanitárias no mundo desenvolvido.
Embora
terapias genéticas já tenham sido usadas anteriormente nos Estados Unidos e em
países europeus, as aplicações vinham se dando em contexto experimental ou
acadêmico, nunca em escala de mercado.
Nos EUA, a
morte, em 1999, de um voluntário de 18 anos que participava do teste de um
tratamento genético levou a um aumento da desconfiança quanto a esse tipo de intervenção
e a um reforço do rigor regulatório sobre a área.
O primeiro
país a liberar o uso de terapia genética em escala comercial foi a China, em
2004, que autorizou a terapia Ad-p53, desenvolvida por uma companhia chinesa, a
Shenzhen SiBiono GenTech , a entrar no mercado.
A Ad-p53 trata
um tipo de câncer de cabeça, usando vírus para introduzir um gene nas células
do tumor.
Tecnologia
perigosa
Escrevendo no
início de outubro para a revista Nature, o pesquisador italiano Fulvio Mavilio,
diretor da companhia francesa de pesquisa genética Genethon, diz que a
legislação, nos EUA e na Europa, exige que os produtos de terapia genética se
submetam "às mesmas regras que cobrem as drogas convencionais, em
instalações operadas sob padrões industriais e certificadas por agências
governamentais".
Ele argumenta
que, como as terapias genéticas geralmente nascem e se desenvolvem em centros
acadêmicos, a pressão de custos e pessoal para atingir esses padrões é
"formidável".
"Durante
muitos anos, a indústria farmacêutica manteve-se afastada da terapia genética,
vista como uma tecnologia perigosa, de eficácia duvidosa e muito complexa de se
desenvolver", escreve ele.
Livio defende
a ideia de que as terapias genéticas deveriam ser tratadas não como drogas, mas
como procedimentos mais próximos a "transplantes de órgãos",
requerendo, portanto, um quadro regulatório diferenciado.
Deficiência
de lipoproteína lípase
A Glybera, agora
liberada para uso na Europa, tem como alvo uma rara doença hereditária, chamada
deficiência de lipoproteína lipase, ou LPLD, na sigla em inglês.
Pessoas com
essa condição não conseguem metabolizar partículas de gordura presentes no
sangue, o que pode levar a uma inflamação do pâncreas.
A doença não
tem cura ou tratamento, exceto um cotrole rígido da alimentação para minimizar
o consumo de gordura.
"Glybera
é indicado para pacientes diagnosticados com LPLD e que sofram ataques graves
ou repetidos de pancreatite, a despeito das restrições de dieta", diz nota
emitida pelo fabricante.
Injeção
de vírus
A terapia se
vale de um vírus modificado para introduzir uma versão
saudável do gene responsável pela formação da enzima lipoproteína lipase nas
células musculares do paciente, por meio de uma série de injeções aplicadas nas
pernas.
Testes foram
realizados em 27 pacientes, no Canadá e na Holanda, "sem que problemas de
segurança fossem observados", ainda segundo a nota da uniQure.
A licença
europeia foi concedida sob uma cláusula legal que prevê "circunstâncias
excepcionais", o que libera o fabricante do produto de realizar testes
mais exaustivos.
Essa cláusula
costuma ser aplicada a terapias que têm como alvo doenças raras, onde encontrar
um grande número de pacientes para realizar testes pode ser inviável.
A companhia
holandesa afirma ter capacidade de produzir os vetores virais em escala
industrial e já estar trabalhando em terapias para doenças como hemofilia e
porfiria, além de estar buscando a aprovação da Glybera nos EUA e no Canadá.
Por: Carlos
Orsi
