sábado, 5 de janeiro de 2013

Fármaco para doença rara de colesterol é aprovado nos EUA


O fármaco da Aegerion Pharmaceuticals Inc. (AEGR) para tratar a pior causa de risco de vida de colesterol alto ganhou a aprovação dos EUA, e vai levar uma etiqueta de aviso sobre o risco de toxicidade hepática, avança o Bloomberg no seu site.


A FDA  aprovou a terapêutica conhecida como lomitapide para o uso em pacientes com uma rara doença genética que causa elevação extrema dos níveis de colesterol no sangue. É o primeiro fármaco da Aegerion Pharmaceuticals Inc. no mercado.


O comprimido uma vez ao dia de nome comercial Juxtapid® foi concebido para o tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica, uma condição que causa anormalidades nas células hepáticas responsáveis ​​pela compensação LDL, o chamado mau colesterol, a partir do sangue. A doença pode levar a um ataque cardíaco ou morte em idade precoce, de acordo com o National Institutes of Health.

"Estamos muito animados por Juxtapid® se tornar numa nova opção de tratamento para este tipo de doença", afirma em comunicado Marc Beer, CEO da Aegerion,. "A aprovação do nosso primeiro produto também é um marco importante para a empresa  e reflete  o nosso compromisso de ajudar os pacientes em necessidade."


Juxtapid vai levar uma nota de advertência,  o mais estrito cuidado da FDA, alertando os pacientes para o risco de toxicidade hepática. Dos 29 doentes num ensaio clínico, 34 por cento tiveram pelo menos uma elevação de uma enzima que indica lesão hepática, de acordo com a nota de advertência.


O mercado para o tratamento pode totalizar até 3.000 pacientes nos EUA, afirmou Beer em conferência. O Fármaco vai custar entre $200.000 a $300.000 dólares americanos, por paciente por ano, disse ele.
Quando adicionado à terapêutica de redução de lípidos, Juxtapid® ajudou a reduzir o colesterol LDL em cerca de 50 por cento, num estudo em 23 pacientes, depois de 26 semanas, de acordo com o comunicado.

Está previsto pela FDA decidir sobre a aprovação de um fármaco similar desenvolvido pela Sanofi (SAN) e Isis Pharmaceuticals Inc. (ISIS) até final de Janeiro.

Fonte: RCM